Asculta acest articol
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a acordat o aprobare accelerată pentru un nou medicament destinat tratării colangitei biliare primare (CBP). Aceasta este o boală autoimună rară și cronică a căilor biliare, care afectează aproximativ 130.000 de americani, majoritatea femei. Fără tratament, CBP poate provoca leziuni hepatice severe și poate duce la insuficiență hepatică. În prezent, nu există un tratament curativ pentru această afecțiune.
Noul medicament, denumit seladelpar și dezvoltat de Gilead Sciences, va fi comercializat în Statele Unite sub numele de Livdelzi. Acesta poate fi administrat în combinație cu acidul ursodeoxicolic (UDCA) pentru pacienții care nu răspund adecvat la acest tratament standard sau ca monoterapie pentru cei care nu pot tolera UDCA.
Aprobarea s-a bazat pe un studiu clinic care a inclus 193 de pacienți. Rezultatele au arătat că 62% dintre pacienții tratați cu o combinație de seladelpar și UDCA au prezentat o îmbunătățire biochimică semnificativă după un an. În plus, 25% dintre participanții la studiu au înregistrat normalizarea nivelurilor fosfatazei alcaline (ALP), un marker important pentru progresia bolii și riscul de transplant hepatic, în timp ce acest efect nu a fost observat la pacienții care au primit placebo.
Seladelpar acționează ca un agonist oral al receptorului delta activat de proliferatorul peroxizomului (PPAR-delta), cunoscut și sub numele de delpar, și are potențialul de a schimba standardul actual de îngrijire pentru CBP. Totuși, medicamentul nu este recomandat persoanelor cu ciroză decompensată, iar continuarea aprobării sale va depinde de confirmarea beneficiilor clinice în studii suplimentare.
Fii primul care comentează